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SALUD

Hemofilia: Nuevo medicamento permite reducir más de un 30% la frecuencia de las infusiones


Las personas con hemofilia del tipo A -la más frecuente-, ahora disponen en de un nuevo medicamento indicado para prevenir y tratar los sangrados que ocurren debido a ésta enfermedad ante mínimos traumatismos o incluso en forma espontánea.

Esos sangrados, que generalmente se dan en las articulaciones y en diferentes órganos, limitan la movilidad y la posibilidad de realizar actividad física, con la consecuente merma en la salud y calidad de vida de los pacientes.

Nuevo fármaco

La Administración Nacional de Alimentos, Medicamentos y Tecnología Médica (ANMAT) autorizó el uso en la Argentina del “factor de coagulación VIII recombinante pegilado” para pacientes con hemofilia A pediátricos y adultos.

Esta medicación demostró en estudios clínicos reducir la frecuencia de aplicación a dos inyecciones por semana, un 33% menos en comparación con el factor VIII estándar. También se evidenció una elevada eficacia en la prevención y tratamiento de sangrados articulares o espontáneos.

Asimismo, les permite realizar más actividad física con un menor riesgo de sangrados.

De esta manera, el beneficio para los pacientes es doble: por un lado, deben aplicarse la medicación menos veces a la semana y, al mismo tiempo, el nivel de protección es mayor. “Esto no sólo genera beneficios sostensibles en lo inmediato, reduciendo la carga de la enfermedad; sino que a mediano y largo plazo la mejoría en la salud articular determinará una mejor calidad de vida”, sostuvo el Dr. Alejandro Schamun, Director Médico de Takeda Argentina y Cono Sur.

Terapias personalizadas

Uno de los principales problemas que debe enfrentar un paciente con Hemofilia A es el sangrado recurrente, especialmente en las articulaciones. A largo plazo, esto lleva a lo que se conoce como enfermedad degenerativa de las articulaciones. Por eso, la necesidad de aplicarse inyecciones intravenosas en forma frecuente atenta contra la adherencia al tratamiento.

Al respecto, la Dra. Daniela Neme, médica Hematóloga y Directora Médica de la Fundación de la Hemofilia, indicó que “el tratamiento de las hemorragias debe ser inmediato, el tratamiento del paciente debe ser domiciliario y la profilaxis es una opción terapéutica adecuada para el tratamiento de los pacientes con hemofilia severa. Un desafío es ajustar el tratamiento a cada paciente y son múltiples las variables individuales a considerar: la tendencia hemorrágica, el estado de las articulaciones, la actividad física que realiza el paciente, sus expectativas, la adherencia y la farmacocinética del factor, entre otros. Personalizar el tratamiento es optimizarlo”.

Con el objetivo de facilitar el ajuste de las dosis de esta nueva medicación, Takeda, el laboratorio productor, desarrolló una aplicación online que les permite a los médicos programar una terapia profiláctica personalizada. La app establece la dosificación de acuerdo a las características de la enfermedad y del paciente, tomando en cuenta -entre otros aspectos- el estado de sus articulaciones, tipo de sangrado, objetivos personales, actividad física y estilo de vida.

La app consiste en una calculadora de dosificación y farmacocinética que posibilita que el especialista, en conjunto con su paciente, personalice la profilaxis para guiar las decisiones sobre el tratamiento. Asimismo, la aplicación les recuerda cuándo deben infundirse y envía alertas cuando presentan un mayor riesgo de sangrado.

¿Qué es la hemofilia?

La hemofilia es un desorden hemorrágico hereditario y congénito originado por mutaciones en el cromosoma X y caracterizado por la disminución o ausencia de la actividad funcional de los factores VIII o IX, unas proteínas que participan en el proceso de coagulación.

Se caracteriza por la aparición de hemorragias internas o externas que afectan la salud y la calidad de vida. La padecen casi exclusivamente los varones; mientras que las mujeres, si bien pueden ser portadoras, rara vez manifiestan la enfermedad. Aunque tiene un alto componente hereditario, un tercio de los casos surge sin antecedentes familiares, como consecuencia de mutaciones espontáneas.

En la hemofilia A se presenta una deficiencia del factor VIII de coagulación, mientras que en la hemofilia B la deficiencia se da en el factor IX. De los casi 3 mil argentinos que viven con la enfermedad, la gran mayoría corresponde a la hemofilia A, en una relación aproximada de 5 a 1 con respecto a la B.

Un mal control de la hemofilia puede generar episodios de sangrados, sobre todo internos, generalmente en las articulaciones. Esto ocasiona dolor e incapacidad y ausencias escolares, laborales y sociales a causa de la necesidad de reposo. Por eso es importante un tratamiento profiláctico efectivo, que permita espaciar las consultas médicas y optimizar el uso de las medicaciones.

ASESORAMIENTO

Dra. Daniela Neme (MN 97.791) Hematóloga, directora médica de la Fundación de la Hemofilia de Buenos Aires

Dr. Alejandro Schamun (MN 97.280) Director Médico de Takeda Argentina y Cono Sur

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